近期，同济大学附属东方医院的干细胞转化医学产业基地——国家干细胞转化资源库，在“海南医学”期刊上发表了一篇题为《全球干细胞临床研究现状与展望》的研究论文。文章详细梳理了美国、欧洲、日本、韩国以及中国的干细胞监管政策，并分析了各国干细胞临床研究的现状。同时，文章总结了中国部分代表性地区的干细胞临床研究政策，并提出了五项建议以促进中国干细胞临床转化的发展，包括推动地方立法进程、加速审批制度的改革、构建区域临床研究中心、设立细胞质量合规保障体系以及强化公众科普教育。这些建议旨在为中国干细胞临床研究向实际应用转化提供参考和启示。

干细胞是一种具备多向分化和自我更新特性的多潜能细胞，能够分化为多种功能性细胞。得益于科技的不断进步，干细胞技术在人体组织器官的修复、替代或再生方面展现出显著的优势，为治疗各种重大难治性疾病带来了新的曙光。目前，干细胞研究已经成为一个具有国际性、前沿性和战略性的领域，世界上大多数发达国家都集中精力于干细胞研究，并为此制定了国家级计划和相关政策。

习近平总书记多次指出，要加快干细胞相关研究的转化应用速度，尽快将科研成果应用于重大疾病的治疗。尽管近年来中国在干细胞前沿基础研究方面已经取得了显著的进展，但临床转化仍然是当前亟待解决的关键问题之一。

以美国、欧洲、日本、韩国等为代表的发达国家和地区对干细胞监管的侧重点各有不同，反映了不同国家和地区在干细胞研究和发展上的差异和特点。总体来看，中国对干细胞的监管模式与日本较为相近，西方发达国家和地区间存在一定的差异性。

不同国家和地区的干细胞监管政策

截至2023年12月31日，以“stem cell”作为关键词，在clinicaltrials.gov网站中检索到，全球干细胞临床试验有10130项，其中在研2102项，包括美国838项、 欧洲487项、日本19项、韩国62项。

从地区分布视角审视，美国曾长期占据干细胞行业的主导地位。然而，随着干细胞产品在日韩等国的陆续上市，全球干细胞市场的格局正在悄然转变，由美国一枝独秀逐渐迈向多极化发展。这一转变的背后，离不开日本、韩国等亚洲发达国家对前沿医疗技术和创新治疗方法的积极接纳与开放态度，它们为干细胞技术的蓬勃发展营造了有利的社会氛围和文化土壤。

目前，美国、欧洲、韩国、日本等多个国家和地区都已批准了超过三款的干细胞治疗产品进入市场，这标志着干细胞治疗正逐步从实验室走向临床，成为一种日益普及的治疗手段。

美国作为国际上干细胞临床研究最为活跃的国家，在干细胞产业化的道路上也进行了全方位的布局。特别是在2022年9月，美国政府在拜登总统的领导下签署了一项重要行政命令——《关于促进生物技术和生物制造创新以建立可持续、安全和有保障的美国生物经济的行政命令》。该命令旨在推动生物制造产业回归美国本土，从而降低对外部供应链的依赖。这不仅是对国内生物技术产业的一次重大扶持，更是继《2022年芯片与科学法案》之后，美国在科技领域与中国进行战略脱钩的又一显著举措。

欧洲在干细胞研究与转化领域占据第二梯队的位置。欧盟通过一系列的研究和创新计划，为干细胞研究提供了强有力的资金支持。例如，“地平线2020”计划为干细胞研究拨款高达505.21亿欧元；而仍在持续进行的“生命之窗”计划，已经资助了众多干细胞研究项目、培训以及临床试验。英国在脱欧后，更是将干细胞研究提升为优先发展的领域之一。

日本无疑是诱导多能干细胞（iPSC）领域的先驱。自2012年山中伸弥因发现成熟细胞可重编程为iPSC而荣获诺贝尔生理学或医学奖以来，日本政府便全力投入以iPSC为主的干细胞研究。日本建立了iPSC储存项目，以京都大学iPSC研究与应用中心为枢纽，为临床研究提供标准化的iPSC。此外，日本还投资3.4亿美元建立了世界上首家可商业化的临床级iPSC制备中心。尽管截至2023年12月31日，日本已批准了大量的细胞治疗项目，但仅有19项在clinicaltrials.gov上注册在研，这主要归因于日本实行的“双轨制”监管制度，使得许多机构更愿意按照医疗技术在厚生劳动省进行申报。

韩国在干细胞领域的开拓精神也不容小觑。2011年，韩国批准了全球首款干细胞药品Hearticellgram。紧接着在2013年，韩国在全球范围内首次使用从流产胎儿脑中提取的神经干细胞治疗帕金森病，并取得了显著的疗效。在随后的五年里，韩国又相继推出了四款间充质干细胞产品。同时，Jointstem在Ⅲ期临床研究中取得了积极的结果，有望成为下一款获批上市的干细胞产品。为了进一步推动干细胞领域的发展，韩国政府在2022年12月发布了《数字生物创新战略》，明确提出要加快绘制干细胞基因图谱，并研发控制干细胞再生能力的技术。

当前，中国干细胞临床研究进展较为缓慢。中国缺乏明确定义干细胞法律属性的上位法，使得干细胞临床研究和应用存在一定风险。

2015年7月，国家颁布《干细胞临床研究管理办法(试行)》，规定医疗机构在开展干细胞临床研究前需提前进行备案手续(即“双备案制”)。截至2023年12月31日，中国共有超过119家医疗机构(不含军队医院及港澳台地区)完成干细胞临床研究机构备案，但仍有约1/3的备案机构未有备案项目。

北京市、广东省、上海市的备案机构总数占比超全国1/3，山西省、青海省、广西壮族自治区、 西藏自治区暂无备案机构。151项备案项目中，约90％使用间充质干细胞，其中主要为脐带间充质干细胞，在视神经脊髓炎、薄型子宫内膜、膝骨性关节炎、急性(亚急性)肝衰竭、溃疡性结肠炎、银屑病、急性呼吸窘迫综合征、难治性免疫性血小板减少症等疾病中取得良好进展。

港澳台地区的干细胞临床研究无需进行“双备案”。在clinicaltrials．gov上，香港共注册干细胞临床研究38项，涵盖骨关节炎、胎儿巴特水中综合征等疾病；澳门尚无注册的干细胞临床研究；台湾共注册干细胞临床研究168项，涵盖小脑共济失调、冠状动脉疾病、脑卒中、慢性肾脏病等疾病。

中国干细胞临床研究现已进入发展期。以北京为代表的京津冀地区、以上海为代表的长江三角洲地区、以深圳为代表的珠江三角洲地区、以湖南为代表的自贸易试验区、以海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区为代表的“医疗特区”、以港澳台地区为代表的 “境外地区”都在积极抢占生物医药行业制高点。

北京

北京市政府将干细胞视为“十四五” 期间重要的战略性新兴产业。近年来，北京市卫生健康委员会连续发文，强化为干细胞临床研究机构和项目备案政策咨询服务和申请前辅导，支持备案机构与企业合作开展临床研究，对开展干细胞在神经系统、骨科、呼吸系统、普通外科、血液系统、整形医学、风湿免疫及皮肤病与性病等八大方向的临床研究给予专项经费资助。

2023年9月，北京市商务局等九部门印发《关于支持美丽健康产业高质量发展的若干措施》，支持有条件的临床研究机构开展细胞治疗在整形修复美容领域的临床研究和临床试验。

2023年11月， 国务院发文支持符合条件的外籍及港澳台医生在北京市开设诊所，探索在干细胞研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式，支持干细胞与基因研发国际合作，支持符合条件的医疗机构开展干细胞临床试验。这些措施将促进北京市干细胞临床研究领域的创新和发展。

上海

上海市以政策红利为引领，采取多元化措施稳步推进干细胞领域的发展。《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》、《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022--2024年)》、《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023--2025年)》均提出将依托相关医院在细胞治疗领域建设若干临床医学研究中心，构建市级细胞治疗临床研究公共服务平台。

作为改革开放的前沿阵地，浦东新区于2014年前瞻布局，在上海市东方医院(同济大学附属东方医院)成立上海张江国家自主创新示范区干细胞转化医学产业基地，为干细胞临床研究和转化提供全方位支持。

2019年12月，国家干细胞转化资源库落地同济大学， 作为国家科技资源共享服务平台，为干细胞临床研究与转化提供安全、有效的干细胞资源。

2023年11月，上海市科学技术委员会支持在上海交通大学医学院附属瑞金医院建设上海细胞治疗临床研究中心，旨在整合上海市细胞临床研究力量。这些举措为上海市干细胞临床研究及转化发展注入了强大动力。

深圳

深圳市政府在政策层面大力支持干细胞技术的发展。2023年1月，深圳市人大常委会开全国先河就促进细胞和基因产业进行专项立法，发布《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》。

深圳市各辖区也给予了干细胞临床研究积极支持：

• 广州市越秀区重点围绕干细胞治疗肿瘤、泌尿系统、心血管系统、消化系统、血液、眼部疾病等领域发展精准医疗；

• 前海蛇口自贸区支持区内医疗机构和科研机构开展干细胞等新技术研究和转化应用；

• 大鹏新区争取海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区干细胞相关“先行先试”政策在新区内推行，争取国家允许在港澳、发达国家或地区上市的干细胞产品在新区内使用；

• 南山区支持自贸区内医疗机构和科研机构开展干细胞等新技术研究和转化应用；

• 河套深港科技创新合作区积极争取在特定医疗机构开展干细胞临床研究等国际前沿医疗技术。

湖南

湖南省政府对干细胞临床研究和转化应用方面做了前瞻性布局，致力于在这一领域抢占先机。

2020年9月，在国家的支持下，中国(湖南)自由贸易试验区成为湖南政府推动经济发展的重要平台。

2021年9月，《湖南省人民政府办公厅关于促进生物医药产业创新发展的若干意见》将“支持干细胞应用研究”作为重要内容予以表述，要求湖南自贸试验区的核心区域长沙片区着力推动生物医药等产业发展的任务。

2023年1月，湖南自贸试验区工作办公室发文要求长沙片区尽快制定出台试点方案，统筹推进干细胞等医药前沿领域“先行先试”。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区作为全国唯一的国家级医疗特区，拥有国家赋予的“先行先试”政策优势，具备为干细胞临床转化应用开路的先决条件。

2013年2月，国务院批复设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，赋予其九大政策红利(又称“国九条”)，其中包括先行区可根据自身的技术能力，申报开展干细胞临床研究等前沿医疗技术研究项目。

2019年9月，国家再次发文支持先行区申报开展干细胞临床研究和转化应用(又称“新国九条”)。

2020年6月，海南省政府立法支持先行区医疗机构可以在先行区进行干细胞等新技术研究和转化应用(又称“先行区条例第十九条”)。尽管先行区拥有国家赋予的医疗旅游示范区的高定位，在先行区内推动干细胞临床研究和转化应用仍需要依据结合当前产业基础和实际情况制定实施细则。

2021年中国干细胞新药实行临床试验默示许可制度(IND)至今，上海市、北京市、广东省已占据干细胞新药研发的半壁江山，目前海南省尚无获得IND干细胞药物的研发企业，研发企业在先行区开展相关研究和应用暂无突出的政策优势。

港澳台地区

与内地相比，港澳台地区政府对干细胞临床研究没有过于严格的限制和监管，研究机构有更大的自主权和灵活性，为港澳台地区干细胞发展提供了有利条件。

香港特别行政区政府给予干细胞研究大力的资金支持。医疗卫生研究基金资助了多项干细胞治疗相关研究，创新及科技基金鼓励企业和机构将最新的干细胞技术和研究成果转化为实际应用，研究资助局还通过直接拨款的形式为高等教育机构从事干细胞和再生医学项目提供支持。这些举措为干细胞治疗领域提供了有力的支持和保障，促进干细胞产业的发展和升级。

澳门特别行政区政府一直积极寻求与内地的合作机会。于2022年首次获得国家重点研发计划，将围绕干细胞在移植物抗宿主病、膝骨关节炎及重大疾病的临床导向开展研究。该项目由澳门大学与内地高校、企业联合申报，是澳门特别行政区与内地合作的典范，有助于促进两地协同创新和干细胞技术的进一步发展。

台湾地区在干细胞领域已取得突破性进展。其政府于2019年批准自体脂肪干细胞移植治疗退化性关节炎及膝关节软骨缺损的临床应用，为干细胞发展打开新篇章。当前，台湾地区政府也正在受理干细胞技术治疗脑中风、糖尿病、肾病、脊髓损伤等多种疾病的临床应用，将为更多患者带来新的福音。

伴随着国家科技振兴，各地加速推进干细胞临床产业发展，密集出台一系列政策，为两岸三地的医疗机构和企业提供更多合作机会，共同推动干细胞技术的创新和应用，助力中国再生医学领域发展。

“十四五”是推进“健康中围”建设的关键时期。经过多年发展，中国干细胞临床研究已经取得一些临床证据，但相较于其他国家仍有一定的差距。为推动中国干细胞临床发展，通过借鉴其他国家先进经验，并结合中国实际情况，提出以下建议：

一、推动地方立法工作：发挥地方人大立法的主导作用，结合当地实际情况和需求，以保障公众健康和安全为出发点，尽快完善干细胞专门立法。立法内容涵盖干细胞制备、质检、存储、临床研究等全过程，且要明确相关法律责任和惩处措施。同时，注重完善安全保障、质量控制、市场监管、知识产权保护等内容；通过专门立法，为地方开展干细胞临床研究提供有力的法律保障和支持。

二、加快审批制度改革：加快构建和完善干细胞审批制度，可借鉴美国、欧盟、日本、新加坡等国家经验，对干细胞实行“分级分类”监管，对高风险干细胞进行更严格的审查和监管，使得安全性较高的干细胞能顺利应用于临床；制定与豁免制度相关的法规和指导性文件，在合规前提下使干细胞研究更具灵活性与便利性；在特定领域内，认可部分西方发达国家对干细胞的审批结果，以加速干细胞产品上市速度。

三、建设区域临床研究中心：通过整合地方医疗机构、高校、科研机构、生物技术企业等优势资源， 建设区域性干细胞临床研究中心，实现中心内临床研究伦理审查结果互认、临床研究数据汇交、生物样本资源共享，从而加速干细胞临床研究发展，推动干细胞转化应用。

四、建立细胞质量合规保障机制：一方面，通过建设国家级或省部级干细胞生产制备公共服务平台，为干细胞临床研究提供符合标准、安全可控的干细胞产品，确保各项研究的标准化、科学化。另一方面，通过建设中国食品药品检定研究院分中心，对干细胞产品进行科学、权威的检测，确保其达到国家质量标准，为干细胞临床研究的安全性和有效性提供有力依据。

五、加强公众科普宣传：借助媒体平台、科普讲座、科普读物等方式，向公众传递针对性、趣味性和易懂性的干细胞科普，涵盖干细胞基本概念、研究进展和应用前景等，提高公众对干细胞技术的认知水平和接受程度，为干细胞临床研究和转化应用提供更好的社会支持。

随着研究的深入和技术的进步，干细胞在各类疾病的治疗方面将会产生更多突破性成果。

中国作为全球最大的国家之一，应进一步加强干细胞基础研究、临床应用、产品研发和产业化等方面的工作，为中国健康产业高质量发展提供强有力的支撑，为全球健康事业的发展做出更大贡献。